Efficacité d'un traitrement au stade pré-symptomatique chez des enfants atteints d'amyotrophie spinale progressive
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Dans le dernier numéro de la revue scientifique Nature Medicine, deux articles signés par Kévin A. Strauss ont été co-signés par Laurent Servais (Département des Sciences cliniques).
Ceux-ci démontrent l'efficacité d'un traitement au stade pré-symptomatique chez des enfants atteints d'amyotrophie spinale progressive, après avoir reçu un diagnostic génétique au moment de la naissance. Les enfants ne développent pas de symptômes et semblent se développer sur une période de suivi de plusieurs mois, voire plusieurs années pour certains.
L'importance de ces deux articles a été commentée, dans le même numéro de la revue, par Charlotte J. Sumner et Thomas O. Crawford.
Références scientifiques
Onasemnogene abeparvovec for presymptomatic infants with two copies of SMN2 at risk for spinal muscular atrophy type 1: the Phase III SPR1NT trial, Kevin A. Strauss, Michelle A. Farrar, Francesco Muntoni, Kayoko Saito, Jerry R. Mendell, Laurent Servais, Hugh J. McMillan, Richard S. Finkel, Kathryn J. Swoboda, Jennifer M. Kwon, Craig M. Zaidman, Claudia A. Chiriboga, Susan T. Iannaccone, Jena M. Krueger, Julie A. Parsons, Perry B. Shieh, Sarah Kavanagh, Sitra Tauscher-Wisniewski, Bryan E. McGill & Thomas A. Macek, Nat Med 28, 1381–1389 (2022). https://doi.org/10.1038/s41591-022-01866-4
Onasemnogene abeparvovec for presymptomatic infants with three copies of SMN2 at risk for spinal muscular atrophy: the Phase III SPR1NT trial, Kevin A. Strauss, Michelle A. Farrar, Francesco Muntoni, Kayoko Saito, Jerry R. Mendell, Laurent Servais, Hugh J. McMillan, Richard S. Finkel, Kathryn J. Swoboda, Jennifer M. Kwon, Craig M. Zaidman, Claudia A. Chiriboga, Susan T. Iannaccone, Jena M. Krueger, Julie A. Parsons, Perry B. Shieh, Sarah Kavanagh, Melissa Wigderson, Sitra Tauscher-Wisniewski, Bryan E. McGill & Thomas A. Macek, Nat Med 28, 1390–1397 (2022). https://doi.org/10.1038/s41591-022-01867-3
Early treatment is a lifeline for infants with SMA, Charlotte J. Sumner, Thomas O. Crawford, Nat Med 28, 1348–1349 (2022). https://doi.org/10.1038/s41591-022-01889-x
